Medicamentos de Terapia Avançada (ATMP)

O que são ATMP

Os Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) são medicamentos biológicos de uso humano com características únicas — utilizam genes, tecidos ou células como base activa. O Reg. (CE) n.º 1394/2007 estabelece o seu regime regulatório específico, complementar do Reg. (CE) n.º 726/2004 sobre EMA.

Categorias

• Gene Therapy Medicinal Products (GTMP) — recombinação de ácidos nucleicos com intenção terapêutica ou diagnóstica;
• Somatic Cell Therapy Medicinal Products (sCTMP) — células manipuladas substancialmente;
• Tissue Engineered Products (TEP) — engenharia de tecidos para regeneração, reparação ou substituição;
• Combined ATMP — combinação de células ou tecidos com dispositivo médico.

Especificidades regulamentares

A complexidade científica e ética dos ATMP exige um regime regulatório reforçado:

• Autorização centralizada obrigatória pela EMA;
• Committee for Advanced Therapies (CAT) na EMA — avaliação científica especializada;
• Hospital Exemption — produção excepcional não-rotineira em hospitais para uso individual;
• Risk Management Plan reforçado com seguimento prolongado de doentes;
• Eficácia condicional — autorização frequentemente concedida com obrigações pós-autorização.

Investigação clínica ATMP

Ensaios clínicos com ATMP têm requisitos científicos, éticos e regulatórios mais exigentes. A natureza inovadora exige Investigational Medicinal Product Dossier (IMPD) detalhado, condições de Good Manufacturing Practice (GMP) específicas e mecanismos reforçados de farmacovigilância de longo prazo.

Articulação portuguesa

Em Portugal, o INFARMED tem competência específica em matéria de ATMP, articulada com a EMA. A produção hospitalar excepcional é regulada por orientações nacionais específicas e exige autorização caso a caso.